De un vistazo
El programa de investigación observacional de inmunotolerancia de inducida (ObsITI) es un estudio a nivel internacional abierto, no controlado, no intervencional, multicéntrico, iniciado por el Centro de Hemofilia Pediátrica de la Universidad Johann Wolfgang Goethe de Fráncfort del Meno, Alemania, y continuado por Centro de Hemofilia Rin-Meno (HZRM), Fráncfort-Mörfelden, Alemania. El estudio comenzó en el 2005 y tiene una parte de evaluación retrospectiva para registro de tratamientos de ITI ya realizados, y una parte de evaluación prospectiva de tratamientos ITI a realizar. En este programa se recogerán datos de pacientes actualmente sometidos a ITI y también dados de pacientes que ya fueran sometidos a ITI. Los resultados del tratamiento se correlacionarán con la terapia del paciente y las variables inmunológicas relacionadas. En la parte prospectiva, también se invita al investigador a participar en varios sub-estudios.
Toda la información sobre el estudio y su protocolo se pueden obtener de info@hzrm.de.
Objetivo principal
El objetivo principal del programa de investigación ObsITI es evaluar y documentar datos de la tasa de éxito de la ITI en pacientes prospectivos y retrospectivos que tengan hemofilia A con inhibidores del FVIII de reciente desarrollo ó que ya estaban presentes (también pacientes con una ITI previa fracasada). Se recomienda que los pacientes sean tratados de acuerdo al protocolo de Bonn.Objetivo secundario
El objetivo secundario del programa de investigación ObsITI es estudiar la posible influencia de las siguientes variables sobre la duración y la tasa de éxito de la ITI:- Edad del paciente al inicio de la ITI
- Título máximo de inhibidor y título al inicio de la ITI
- Vacunación
- Procedimientos quirúrgicos y sangrado ocasional
- Estado inflamatorio durante la ITI
- Tipo de mutación del FVIII
- Número de días de exposición entre el desarrollo del inhibidor y el comienzo de la ITI
- Dosis y frecuencia de administración del FVIII
- Tipo de concentrado de FVIII usado
- Trazado del mapa de epítopos y análisis de subclases de IgG (en un subgrupo de pacientes prospectivos)
- Impacto de los ensayos in-vitro (selección del lote y TGA)
- Análisis y dinámica de los linfocitos y otros parámetros inmunológicos durante un ciclo de ITI (en un subgrupo de pacientes prospectivos)
- Genotipificacióniy tipo de HLA (antígenos leucocitarios humanos)
- TGT para controlar la tendencia de sangrado durante ITI utilizando ensayos in vitro y ex vivo
El protocolo del estudio observacional, la información del paciente y formulario de consentimiento, así como todos los demás documentos esenciales (por ejemplo, los diarios proporcionada a los pacientes) han sido aprobados por el Comité Ético del Hospital Universitario de Fráncfort del Meno y la Landesärtzekammer Hessen, Alemania.